Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Nusinersen einen erheblichen Zusatznutzen bescheinigt. Diese Kategorie hat er seit Beginn der frühen Nutzenbewertung 2011 erst zum dritten Mal vergeben. Nusinersen ist ein Orphan Drug für Patienten mit seltener, genetisch bedingter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA). Die Krankheit kann bereits im Säuglings- und Kleinkindalter auftreten. Nusinersen verlängere die Zeit bis zum Tod und schwäche krankheitsbestimmende Symptome, so der G-BA. Zudem verbessere sich die Motorik. Der Beschluss ist bis zum 1. Januar 2020 befristet.
Einen erheblichen Zusatznutzen sieht das Gremium bei Patienten mit 5q-SMA Typ 1, einen beträchtlichen Zusatznutzen für Patienten mit Typ 2. Für Patienten des Typs 3 und 4, bei denen die Erkrankung erst später im Kindes- und Jugendalter symptomatisch wird, sei der Zusatznutzen nicht quantifizierbar. Für die spinale Muskelatrophie gab es bisher keine Arzneitherapie. Als einzige Alternative galt "Best Supportive Care".
