Morbus Gaucher ist eine chronisch progrediente lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen genetisch bedingten Mangel des lysosomalen Enzyms ß-Glukozerebrosidase hervorgerufen wird. Mit Eliglustat (Cerdelga®) ist seit 3 Jahren die erste orale Erstlinientherapie für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 verfügbar [1,2]. Bereits die Daten aus der offenen Verlängerung der Phase III Studie (ENGAGE) mit Eliglustat zeigen: Über einen Zeitraum von 4,5 Jahren ließen sich die entscheidenden Krankheitsparameter wie Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert, Leber- und Milzvolumen signifikant verbessern [3,4]. "Diese Ergebnisse werden nun durch Langzeitdaten aus der fortgeführten Phase II Studie untermauert", bekräftigte Prof. Claus Niederau, Oberhausen, anlässlich des DGIM [5]. Auch über einen Zeitraum von 8 Jahren konnte mit Eliglustat eine weitere Verbesserung oder dauerhafte Normalisierung der viszeralen, hämatologischen und ossären Parameter erreicht werden [5]. "Eliglustat ist sowohl für eine orale Erstlinientherapie geeignet als auch für einen Wechsel von der EET. Bei vielen meiner Patienten scheinen sich Milzvolumen und Thrombozytenzahl nach dem Wechsel tendenziell sogar noch zu verbessern", so Prof. Niederau.
Quelle: Nach einer Presseinformation von Sanofi Genzyme
Literatur:
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- Fachinformation Cerdelga®, Stand 09/2017. https://mein.sanofi.de/produkte/Cerdelga/Downloads?id=dc4c44d7-d973-4113-8929-c2dd44227459
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- Fachinformation Cerezyme®, Stand 07/2016. https://mein.sanofi.de/produkte/Cerezyme/Downloads?id=8d138658-0525-4ac1-84d3-ff11d5347206
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- Mistry PK et al: JAMA 2015; 313:695-706
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- Mistry PK et al: Mol Genet Metab 2017;120(1-2):S97-8
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- Lau, H. A. et al: Mol Genet Metab 2018; 123:S83
